ژن درمانی برای نابینایی مادرزادی

امروز پزشکان بیمارستان مورفیلدز لندن از موفقیت ژن درمانی برای درمان یک نوع نابینایی مادرزادی خبر دادن. این بیماری که به “آموروز مادرزادی لبر” معروفه، باعث میشه شبکیه چشم از بدو تولد به تدریج از بین بره و بیمار تا سن بیست سالگی کاملاً نابینا بشه.
در این روش، پزشکان با استفاده از یک ویروس بی‌خطر، نسخه سالم ژن معیوب رو مستقیماً به سلول‌های شبکیه تزریق کردن. این ویروس مثل یک پیک، ژن سالم رو به هسته سلول می‌رسونه و سلول شروع به تولید پروتئین مورد نیاز برای حفظ بینایی می‌کنه.
توی این کارآزمایی، ۱۵ بیمار بین ۴ تا ۳۰ سال شرکت داشتن. بعد از شش ماه، ۱۳ نفر از اونها بهبود قابل توجهی در بینایی خودشون مشاهده کردن. یکی از بیماران که قبلاً فقط می‌تونست نور و سایه رو تشخیص بده، حالا می‌تونه کتاب بخونه و چهره افراد رو ببینه.
این روش یک بار برای همیشه انجام میشه و نیازی به تکرار نداره. هزینه هر درمان حدود ۵۰۰ هزار دلار برآورد شده، ولی شرکت سازنده قول داده که با تولید انبوه، قیمت رو به شدت کاهش بده. سازمان غذا و داروی آمریکا امروز این روش رو به عنوان یک درمان معتبر تأیید کرده و قراره از سال آینده در مراکز منتخب انجام بشه.